神經退行性疾病是殘酷無情的、且通常會致命,影響人們的認知、行為以及運動方面等最基本的功能,例如記憶、思考、表達、行走、呼吸等。由於我們對疾病神經退行性疾病病理機制的理解尚不完整,且迄今仍無容易測量的生物標誌物用以預測或追蹤患者的疾病進展,導致精準診斷的藥物及工具依然缺乏,進一步對治療藥物的開發造成嚴峻挑戰。
儘管近年來在神經科學和神經學領域取得了重大進展,但患者仍殷切期盼,能否有更好的辦法來治療神經退行性疾病。目前全球約有5000萬人患有阿茲海默症(AD),預計到2050年AD患者將達1.3億人。而帕金森氏症(PD)患者約1000萬人,且伴隨著人口老齡化問題而不斷增長。除此之外,還有超過20種臨床病理會導致神經退行性病變,可以想見,神經退行性疾病將持續給患者、患者家庭和整個社會帶來沉重負擔和損害。
除了阿茲海默症和帕金森氏病外,還有20多種臨床病理導致神經退化性疾病。
神經退化性疾病如夢魘般無止境地摧殘患者、家庭和整個社會。
新旭生技聚焦兩類病態蛋白所導致的神經退行性疾病,分別是:tau蛋白病(包括AD和進行性核上性麻痹(PSP)),以及α-突觸核蛋白病(包括PD和路易體失智症(LBD))。
tau蛋白病主要是由聚積的tau蛋白引起的神經退行性疾病。tau蛋白有天然正常型態和有毒型態,前者是維持神經元微管穩定和維護大腦健康的重要組成成分,後者在tau蛋白病中不斷堆積,並導致神經元死亡。
此外,毒性tau蛋白還會進一步“感染”鄰近的健康細胞。毒性tau蛋白可在神經元間傳遞,並擴散至不同腦區,結果導致進行性腦部退化。根據tau蛋白病變嚴重程度,到了疾病發展後期,患者通常會出現認知和行為缺陷,並伴隨著運動障礙。
主要的tau蛋白病包括阿茲海默症(AD)、進行性核上性麻痹(PSP)和額顳葉失智症(FTD)。
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α-突觸核蛋白病是一種由異常α-突觸核蛋白(αSyn)聚積在神經元和神經膠質內形成不溶性纖維所引起的神經退行性疾病。
在發病機制上,這些疾病通常伴有αSyn代謝紊亂,引發高αSyn水準和αSyn堆積。
αSyn異常種類可能與多個系統變性有關,引起廣泛的臨床綜合症,包括失智和運動障礙。主要α-突觸核蛋白病包括帕金森氏症(PD)、路易體失智症(LBD)和多系統萎縮症(MSA)。
PDD=帕金森氏症失智//ALS=肌萎縮側索硬化症//CBD=皮質基底節變性//Pick/bvFTD=
皮克病,行為變異額顳葉型失智症。
我們利用精準神經科學技術,採用小分子和生物製劑,開發數個不同的診斷和治療平臺來檢測和靶向神經退行性疾病病理。
新旭生技為神經退行性疾病的非侵入性診斷提供了創新解決方案。我們的正電子斷層掃描(PET)示蹤劑靶向病理性蛋白聚積物,並顯示其在大腦中的分佈。這個方法為臨床醫生對不同神經退行性疾病進行鑒別診斷,提供關鍵資訊。我們的PET示蹤劑還提能定量監測疾病進展,為當前或新型治療方案的有效性進行個體化評估。
新旭生技的篩選平台所得到的候選化合物,用以精確中和潛在疾病的病態蛋白聚積物。我們的小分子藥物組合主要透過蛋白酶體或自噬降解機制去除不同的蛋白聚積物,如降解劑,從神經元內部阻截疾病。另外,公司開發的抗體藥物,還可進一步保護細胞外間隙並阻止病理性蛋白聚積物“擴散”,從而減緩甚至阻止疾病進展。
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