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神経変性疾患は、記憶、思考、会話、歩行、呼吸などの基本的な認知、行動、運動機能に影響を及ぼし、しばしば死に至ることもある、容赦のない疾患です。しかし、正確な診断法が確立されていないため、治療法の開発には困難が伴います。これは、疾患の病態生理に関する我々の理解が不完全であり、個々の患者の進行度を予測・追跡できる、簡単に測定できるバイオマーカーがまだ存在しないためです。
近年、神経科学と神経学分野で大きく前進したが、患者は神経変性疾患を治療するためのより良い方法がないかを切実に期待しています。現在、世界中で約5,000万人がアルツハイマー病（AD）に苦しんでおり、2050年までに1.3億人のAD患者が出ると推定されています。またパーキンソン病（PD）の患者は約1,000万人で、人口の高齢化に伴い増え続けています。このほか、神経変性につながる20以上の臨床病理があります。神経変性疾患は、患者さん、その家族、そして社会全体に大きな負担と損害を与え続けることが予想されます。
約1000万人がパーキンソン病（PD）で苦しんでいます
ADとPD以外に、20数種類の臨床病理による神経変性疾患があります。
神経変性疾患は悪夢のように患者と家族、そして社会全体を果てしなく破壊しています。
アプリノイアでは、2種類の神経変性疾患に対応する異常タンパク質に焦点を当てている。タウオパチーは、ADおよび進行性核上性麻痺（PSP）を含み、α-シヌクレイノパチーは、PDおよびレビー小体型認知症（LBD）を含みます。
タウオパチー
タウオパチーは、主に、蓄積されたタウタンパク質によって引き起こされる神経変性疾患です。タウタンパク質は、自然の正常な形態と有毒な形態を持っています。前者は、神経細胞における微小管の安定維持と脳の健康維持の重要な構成成分であり、後者はタウオパチーの中で絶えず蓄積し、神経細胞死を招きます
さらに、有毒なタウタンパク質は、隣接する健常な細胞に「感染」します。有毒なタウはニューロン間で伝達され、そして異なる脳領域に広がり、進行性の脳変性を引き起こす可能性があります。タウオパチーの重症度に応じて、患者はしばしば、病気の進行の後半に、運動障害とともに認知および行動の障害を発症します。
主なタウオパチーには、アルツハイマー病（AD）、進行性核上性麻痺（PSP）、前頭側頭型認知症（FTD）などがあります。
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α-シヌクレイノパチー
α-シヌクレイン病は、異常なα-シヌクレイン(αSyn)の蓄積による神経変性疾患であり、α-シヌクレインは、神経細胞とグリアに不溶性線維を形成します。
発病機序において、これらの疾患は通常αSyn代謝異常を伴い、高いαSynレベルとαSyn蓄積を引き起こします
αSynの異常な種類は、複数器官系の変性に関連している可能性があり、認知症や運動障害を含む幅広い臨床症候群を引き起こします。主なα-シヌクレイノパチーには、パーキンソン病（PD）、レビー小体型認知症（LBD）、および多系統萎縮症（MSA）が含まれます。
PDD=パーキンソン病認知症//ALS=筋萎縮性側索硬化症//CBD=大脳皮質基底核変性症
//Pick/bvFTD=ピック病、行動異常型前頭側頭型認知症。
当社のソリューション
私達は、精密な神経科学技術を利用し、分子化合物と生物製剤を用いて複数の異なる診断および治療プラットフォームを開発し、神経変性疾患の病理検査および標的化を行っています。
診断
アプリノイアは、神経変性疾患の非侵襲的診断においてファーストインクラスのソリューションを提供しています。当社の陽電子放出断層撮影（PET）トレーサーは、病的タンパク質凝集体を標的とし、脳内分布を明らかにします。これは、臨床医が異なる神経変性疾患を鑑別診断する際に重要な情報を提供するものです。また、PETトレーサーは病気の進行を定量的にモニターすることができるため、現在行われている治療や新しい治療の効果に関する個別化評価にも応用することができます。
治療
リード候補は、基礎疾患の病的なタンパク質凝集体を正確に中和するための当社のスクリーニング・プラットフォームから生まれます。当社の低分子化合物は、神経細胞内部から病気に取り組みます。プロテアソームやオートファジー分解によって異常なタンパク質凝集体を除去します（デグレーダー）。一方、当社の抗体は、細胞外空間を保護し、病的なタンパク質凝集体の「拡散」を阻止して、疾患の進行を遅らせたり、阻止したりします。
